“泛发性脓疱型银屑病（GPP）患者来门诊的时候，最常说的话就是痛，甚至日常都不能自如脱衣服，因为四肢的脓疱连成一片，脓疱会导致衣物粘连皮肤。在我们这里住院的小朋友更是哭声不断。由于皮肤的巨大改变，影响社交，不少成人患者甚至感觉生活没有尊严。”中山大学孙逸仙纪念医院皮肤科主任医师郭庆接受采访时对南都记者感慨道。
近日，在北京、上海、广州和重庆四地同步举办的2024皮肤罕见病学术交流大会上，全国皮肤病领域的专家表示，这种皮肤罕见病难根治、易复发，往往给患者带来极大的身心痛苦，呼吁关注这种皮肤罕见病及其给患者带来的身心负担。
GPP罕见却严重，难治且易反复发作
“不同于常见的斑块状银屑病，泛发性脓疱型银屑病（GPP）是一种罕见的、慢性的、可反复发作的严重皮肤疾病。”郭庆教授介绍，“反复发作是GPP的一大重要特点，不同的患者疾病发作的症状和严重程度各不相同。患者可能每年发作多次，也可能发作一次后间歇很久。有部分患者发生相关症状可能持续超过三个月。GPP发作时，约50%的患者需要住院治疗，一般住院时间在10—14天，给患者及其家庭带来了极大的负担。”
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郭庆教授指出，我国GPP患病率呈现“双峰”分布，分别在0-3岁和30-39岁出现高发病率。虽然其发病机制尚不明确，但是年龄越小的患者跟其遗传背景更相关，也就是说其基因有异常。年龄较大的患者的病因则可能跟遗传背景、环境因素感染、用药过多或者银屑病的治疗不当有关，比如采用激素治疗后突然停药，都有可能是导致GPP的因素。
据统计，中国患病率为1.4/10万人，依此估计中国约有2万名GPP患者。“这些患者的数量虽然看起来似乎不多，但症状比较重，治疗需求强烈。患者的皮肤会毫无征兆地广泛爆发脓疱，并伴有痛感，同时可能伴发高热等全身症状，若治疗不及时，可能导致患者肝肾损害，也可因继发感染、器官功能衰竭而危及生命。因此治疗需求不但强烈，而且相当迫切。”郭庆教授表示，GPP带来的“反复无常”的病症不仅给患者带来沉重的身体负担，其犹如定时炸弹一般随时可能发作，更是在各个方面影响着患者的生活和社交，甚至可能导致患者焦虑和抑郁。因此，控制发作症状以及减少疾病再次发作，对GPP进行全病程管理至关重要。
GPP进入全病程管理精准治疗时代
“此前，对于GPP一直没有理想的治疗手段。”郭庆教授介绍，医学界曾尝试过多种方法，例如使用糖皮质激素、甲氨蝶呤、环孢素、维甲酸等免疫抑制剂，再辅助局部治疗方法，但疗效一直没有突破性进展，并且还伴有显著的副作用。
随着免疫学研究的推进，医学界开始寻找准确靶点，希望从发病机制上进行阻断。之后科学界发现白介素-36（IL-36）信号通路与GPP的发病机制密切相关，通过精准针对该通路进行疾病治疗，可以实现快速清除脓疱和皮损，还可以减少GPP的发作，填补了该疾病领域长期以来巨大的未被满足需求，这也标志着GPP正式进入全病程管理精准治疗时代。
据悉，用于治疗成人GPP发作的静脉注射剂型的佩索利单抗型于2022年12月在中国获批，这一时间点仅比美国晚批三个月。研究表明，该药能快速消除脓疱与皮损，控制疾病症状，1周时超过半数的患者实现了脓疱的完全清除。而今年3月，其皮下注射制剂在中国正式获批新适应症，目前已经进入临床，可长期使用以减少青少年和成人患者的GPP发作。
希望尽快纳入医保目录，助力患者远离复发困扰
“佩索利单抗的出现终于让GPP患者有药可治，急性发作后可迅速缓解症状，但他们还非常惧怕一次次突然的复发。而皮下注射制剂的出现，为患者带来了新希望。”据郭庆教授介绍，“研究表明，佩索利单抗皮下注射制剂每四周皮下注射一次，能显著减少GPP发作风险84%，极大地减轻患者痛苦和减少住院时间。”
据悉，2024年1月1日，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》正式实施，治疗成人泛发性脓疱型银屑病急性发作的“佩索利单抗”被纳入新版医保目录后价格大幅下降，使更多患者受益。而对于减少复发的皮下注射制剂，GPP患者也非常希望能尽快进入医保目录。
最后，郭庆教授提醒，对GPP患者而言，除了接受系统性和长期的规范治疗，日常管理也应提高警惕：
1. 患者免疫系统水平和劳累有一定相关性，因此要注意不可过于劳累；
2. 其次，心情要保持愉悦，可以正常膳食，不需要过度忌口，但要尽量少抽烟、不喝酒。因为喝酒可促进血管扩张，刺激炎症反应加重；
3. 盛夏高温天气，GPP患者要避免暴晒，尽量减少因皮肤晒伤而带来的刺激。同时，注意穿着宽松衣物，出汗后及时清洁皮肤，避免汗液及紧身衣物对皮肤的刺激。
采写：南都记者曾文琼
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